Kuvan (Sapropterin) – Oral

Apa itu Kuwan?

Kuvan (sapropterin) adalah obat resep yang diberikan secara oral yang digunakan untuk menurunkan kadar asam amino yang disebut fenilalanin dalam darah orang dewasa dan anak-anak berusia 1 bulan ke atas yang memiliki kelainan bawaan langka yang disebut fenilketonuria (PKU).

PKU adalah kelainan bawaan yang disebabkan oleh gen yang rusak. Pada orang dengan PKU, gen yang rusak menyebabkan kekurangan enzim yang disebut fenilalanin hidroksilase.

Kuvan mengandung bahan aktif sapropterin. Sapropterin termasuk dalam kelas obat yang disebut aktivator fenilalanin hidroksilase (PAH).

Jika PKU tidak segera didiagnosis, kadar fenilalanin (Phe) seseorang akan meningkat saat mereka mengonsumsi protein. Dalam beberapa bulan, mereka akan mulai mengalami gejala seperti kejang dan keterlambatan perkembangan.

Untuk mencegah hasil ini, bayi baru lahir diskrining PKU secara rutin menggunakan tes darah dalam beberapa hari pertama kehidupan.

Kuvan adalah obat bermerek berbentuk tablet atau bubuk yang dicampurkan ke dalam larutan oral (larutan cair). Ada juga obat versi generik yang dipasarkan dengan nama sapropterin, dan tersedia dalam bentuk oral.

Fakta Narkoba

Nama Generik : Sapropterin

Nama Merek : Kuvan

Ketersediaan Obat : Resep

Klasifikasi Terapi : Agen endokrin-metabolik

Tersedia Secara Umum : Ya

Zat yang Dikendalikan : N/A

Rute Administrasi : Oral

Bahan Aktif : Sapropterin dihydrochloride

Bentuk Dosis : Tablet, bubuk untuk larutan

Untuk Apa Kuvan Digunakan?

Food and Drug Administration (FDA) telah menyetujui Kuvan untuk menurunkan kadar asam amino yang disebut fenilalanin (Phe) dalam darah orang dewasa dan anak-anak berusia 1 bulan ke atas yang memiliki kondisi yang disebut fenilketonuria (PKU).

PKU adalah kelainan genetik. Pada orang dengan kelainan ini, tubuh kekurangan atau hanya membuat pasokan terbatas enzim yang disebut fenilalanin hidroksilase (PAH). Tugas enzim ini adalah memecah fenilalanin (Phe).

Orang dengan bentuk PKU tertentu memiliki persediaan PAH yang terbatas. Sapropterin bekerja dengan mengaktifkan PAH dan membuatnya bekerja lebih keras. Ini membantu mencegah terlalu banyak Phe menumpuk di dalam darah.

Secara khusus, Kuvan digunakan pada orang yang tubuhnya menghasilkan setidaknya beberapa PAH. Jenis PKU ini dikenal sebagai PKU responsif tetrahydrobiopterin (BH4).

Sapropterin adalah versi sintetis dari BH4 — kofaktor yang membantu enzim PAH memecah Phe untuk memastikannya tidak menumpuk di dalam darah.

Obat ini digunakan bersamaan dengan diet rendah fenilalanin yang disebut “diet PKU”.

Diet PKU termasuk makanan yang rendah protein dan Phe. Penderita PKU harus menghindari makanan yang tinggi protein dan Phe, seperti daging, telur, serta buah dan sayuran tertentu.

Phe juga ditemukan dalam pemanis buatan yang disebut aspartam (misalnya, Equal, NutraSweet). Oleh karena itu, minuman diet dan makanan yang mengandung aspartam harus dihindari.

Cara Mengambil Kuvan

Ambil Kuvan seperti yang diarahkan oleh penyedia layanan kesehatan Anda. Kuvan diminum sekali sehari dengan makan. Anda harus meminumnya pada waktu yang sama setiap hari.

Anda harus mengikuti diet rendah Phe saat mengonsumsi Kuvan. Jangan melakukan perubahan apa pun pada diet Anda saat Anda minum obat ini tanpa berbicara dengan penyedia layanan kesehatan Anda terlebih dahulu.

Tablet Kuvan bisa ditelan utuh. Jika Anda kesulitan menelan, tablet dapat dihancurkan dan dicampur ke dalam sedikit saus apel atau puding, atau dilarutkan dalam 120 hingga 240 mililiter air atau jus apel. Anda harus mengambil campuran dalam waktu 15 menit setelah membuatnya. Jangan mempersiapkannya terlalu jauh sebelumnya.

Tablet mungkin tidak larut sepenuhnya dalam air atau jus — mungkin hanya pecah menjadi potongan-potongan kecil. Jika masih ada potongan di dalam cangkir setelah Anda meminum larutan, isi kembali cangkir dengan sedikit lebih banyak air atau jus dan minumlah sampai tidak ada potongan tablet yang tersisa di dalam cangkir.

Bubuk Kuvan untuk larutan oral harus dilarutkan dalam 120 hingga 240 mililiter air atau jus apel. Bisa juga diaduk menjadi sedikit saus apel atau puding. Bedak harus larut sepenuhnya. Ambil adonan dalam waktu 30 menit setelah membuatnya.

Untuk bayi yang beratnya kurang dari 22 pon, bubuk Kuvan dapat dilarutkan dalam 5 hingga 10 mililiter air atau jus apel dan diberikan dengan semprit oral.

Penyimpanan

Simpan Kuvan dalam wadah tertutup pada suhu ruangan jauh dari area yang memiliki tingkat kelembapan tinggi (misalnya kamar mandi). Jauhkan obat ini dari jangkauan anak-anak dan hewan peliharaan.

Berapa Lama Waktu yang Dibutuhkan Kuvan untuk Bekerja?

Kuvan akan mulai menurunkan kadar Phe dalam darah Anda dalam waktu 24 jam setelah meminum dosis pertama Anda. Mungkin diperlukan waktu hingga satu bulan untuk melihat efek penuh dari obat tersebut. Setelah memulai Kuvan, penyedia layanan kesehatan Anda akan memeriksa kadar Phe Anda setelah seminggu, kemudian secara berkala selama bulan pertama pengobatan.

Apa Efek Samping Kuvan?

Ini bukan daftar lengkap efek samping, dan yang lainnya mungkin terjadi. Penyedia layanan kesehatan dapat memberi tahu Anda tentang efek samping.

Jika Anda mengalami efek lain, hubungi apoteker atau profesional medis Anda. Anda dapat melaporkan efek samping ke FDA di fda.gov/medwatch atau 1-800-FDA-1088.

Efek Samping Umum

Efek samping yang paling umum dari Kuvan adalah:

• Sakit kepala
• Pilek
• Sakit tenggorokan
• Diare
• Muntah
• Batuk
• Hidung tersumbat

Efek Samping Parah

Hubungi penyedia layanan kesehatan Anda segera jika Anda mengalami efek samping yang serius saat mengonsumsi Kuvan. Hubungi 911 jika gejala Anda terasa mengancam jiwa atau jika Anda merasa mengalami keadaan darurat medis.

Jarang, Kuvan dapat menyebabkan efek samping yang serius.

Saat Anda mengonsumsi Kuvan, perhatikan efek samping berikut dan gejalanya:

• Peradangan pada lapisan saluran pencernaan bagian atas, seperti esophagitis atau gastritis. Hal ini dapat menyebabkan rasa tidak nyaman atau nyeri di perut bagian atas, mual, muntah, darah di feses atau muntahan, feses berwarna hitam dan lembek, kesulitan menelan, kehilangan nafsu makan, atau sakit tenggorokan.
• Hiperfenilalaninemia (bentuk UKT yang lebih ringan di mana terjadi penurunan jumlah fenilalanin dalam darah) dapat terjadi jika kadar darah turun terlalu rendah (yang akan terlihat pada tes darah). Anak-anak di bawah usia 7 tahun mungkin memiliki risiko efek samping yang lebih tinggi, sehingga kadar P mereka harus dipantau secara ketat.
• Hiperaktif, dengan gejala seperti gelisah, bergerak, atau berbicara lebih banyak dari biasanya.
• Reaksi alergi atau anafilaksis, dengan gejala seperti ruam, kemerahan, pusing, atau kesulitan bernapas.

Efek Samping Jangka Panjang

Hypophenylalaninemia adalah kemungkinan efek samping dari Kuvan. Anak-anak di bawah usia 7 tahun mungkin lebih mungkin mengalami efek samping ini daripada anak yang lebih tua. Jika efek samping ini terjadi dan tidak diobati, dapat berdampak negatif pada pertumbuhan anak.

Untuk membantu mencegah efek samping ini, Anda dan penyedia layanan kesehatan Anda akan membuat rencana untuk memantau kadar Phe darah Anda. Jika level Anda terlalu tinggi atau terlalu rendah, penyedia Anda akan memberi tahu Anda tentang cara mendapatkannya dalam kisaran yang sehat.

Laporkan Efek Samping

Kuvan dapat menyebabkan efek samping lainnya. Hubungi penyedia layanan kesehatan Anda jika Anda memiliki masalah yang tidak biasa saat menggunakan obat ini.

Jika Anda mengalami efek samping yang serius, Anda atau penyedia Anda dapat mengirimkan laporan ke Program Pelaporan Kejadian Merugikan MedWatch dari Food and Drug Administration (FDA) atau melalui telepon (1-800-332-1088).

(800) 332-1088

Dosis: Berapa Banyak Kuvan yang Harus Saya Ambil?

Konten Narkoba Disediakan dan Ditinjau oleh IBM Micromedex®

Dosis obat ini akan berbeda untuk pasien yang berbeda. Ikuti perintah dokter Anda atau petunjuk pada label. Informasi berikut hanya mencakup dosis rata-rata obat ini. Jika dosis Anda berbeda, jangan mengubahnya kecuali jika dokter Anda menyuruh Anda melakukannya.

Jumlah obat yang Anda minum tergantung pada kekuatan obatnya. Juga, jumlah dosis yang Anda minum setiap hari, waktu yang diperbolehkan antara dosis, dan lamanya waktu Anda minum obat tergantung pada masalah medis yang Anda gunakan obat tersebut.

• Untuk bentuk sediaan oral (larutan atau tablet):
  • Dewasa dan anak-anak berusia 7 tahun ke atas—Dosis didasarkan pada berat badan dan harus ditentukan oleh dokter Anda. Dosis awal biasanya 10 sampai 20 miligram (mg) per kilogram (kg) berat badan per hari. Dokter Anda mungkin menyesuaikan dosis Anda jika diperlukan.
  • Anak-anak usia 1 bulan hingga 6 tahun—Dosis didasarkan pada berat badan dan harus ditentukan oleh dokter Anda. Dosis awal biasanya 10 mg per kg berat badan per hari. Dokter Anda mungkin menyesuaikan dosis Anda jika diperlukan.
  • Anak-anak di bawah usia 1 bulan—Penggunaan dan dosis harus ditentukan oleh dokter Anda.

Modifikasi

Penyedia layanan kesehatan Anda akan merekomendasikan dosis awal Kuvan untuk Anda berdasarkan usia dan berat badan Anda.

Setelah Anda mulai mengonsumsi Kuvan, kadar Ph darah Anda akan diperiksa dalam waktu satu minggu. Jika level Phe Anda masih terlalu tinggi, dosis Anda mungkin meningkat.

Penyedia layanan kesehatan Anda akan terus memeriksa kadar Ph darah Anda secara berkala. Dalam satu bulan, Anda dan penyedia Anda harus dapat mengetahui apakah Kuvan bekerja untuk Anda. Jika tidak berhasil dalam jangka waktu ini, mereka akan meminta Anda menghentikan pengobatan.

Jika Anda memiliki faktor risiko tertentu atau kondisi medis lainnya, Anda mungkin perlu memantau kadar Phe Anda lebih dekat dari biasanya.

Dosis yang Terlewatkan

Jika Anda melewatkan satu dosis Kuvan, minumlah segera setelah Anda ingat hari itu. Jangan minum lebih dari satu dosis Kuvan per hari.

Overdosis: Apa Yang Terjadi Jika Saya Mengonsumsi Kuvan Terlalu Banyak?

Gejala-gejala berikut terjadi pada orang yang menggunakan dosis Kuvan yang lebih tinggi dari biasanya:

• Sakit kepala
• Pusing
• Hiperaktif
• Nyeri perut bagian atas
• Perubahan aktivitas listrik jantung

Apa Yang Terjadi Jika Saya Overdosis Kuvan?

Jika Anda merasa Anda atau orang lain overdosis pada Kuvan, hubungi penyedia layanan kesehatan atau Pusat Kontrol Racun (1-800-222-1222).

Jika seseorang pingsan atau tidak bernapas setelah mengonsumsi Kuvan, segera hubungi 911.

911

Tindakan pencegahan

Konten Narkoba Disediakan dan Ditinjau oleh IBM Micromedex®

Sangat penting bagi dokter Anda untuk memeriksa kemajuan Anda atau anak Anda pada kunjungan rutin untuk memastikan obat ini bekerja dengan baik. Tes darah mungkin diperlukan untuk memeriksa efek yang tidak diinginkan.

Obat ini dapat menyebabkan reaksi alergi yang serius, termasuk anafilaksis. Anafilaksis dapat mengancam jiwa dan membutuhkan perhatian medis segera. Hubungi dokter Anda segera jika Anda mengalami ruam, gatal, pusing atau pingsan, kesulitan bernapas, kesulitan menelan, atau pembengkakan tangan, wajah, atau mulut saat Anda atau anak Anda menggunakan obat ini.

Obat ini bisa menyebabkan esofagitis (radang kerongkongan) dan gastritis (radang lambung). Periksa dengan dokter Anda segera jika Anda atau anak Anda memiliki rasa terbakar di dada atau perut, mulas, gangguan pencernaan, nyeri atau terbakar di tenggorokan, sakit perut, nyeri di daerah perut, kesulitan menelan.

Obat ini dapat menyebabkan hiperaktif (aktivitas terlalu banyak atau konstan). Beri tahu dokter Anda jika Anda atau anak Anda memiliki tanda-tanda berikut: gelisah atau terlalu banyak bergerak atau terlalu banyak bicara.

Jangan minum obat lain kecuali telah didiskusikan dengan dokter Anda. Ini termasuk obat resep atau nonresep (over-the-counter [OTC]) dan suplemen herbal atau vitamin.

Apa Alasan Saya Tidak Harus Mengambil Kuvan?

Calon pengguna Kuvan harus mengetahui hal-hal berikut sebelum memulai pengobatan:

Alergi : Anda tidak boleh mengonsumsi Kuvan jika Anda alergi terhadap sapropterin atau bahan lainnya.

Demam, infeksi : Demam dan infeksi dapat menyebabkan kadar Phe meningkat. Orang dengan demam atau infeksi mungkin memerlukan penyesuaian dosis Kuvan atau pengaturan pola makan untuk menjaga kadar Phe dalam kisaran yang dapat diterima.

Penyakit Gastrointestinal (GI) : Selama uji klinis, gastritis parah telah dikaitkan dengan penggunaan sapropterin. Jika Anda memiliki gejala atau kondisi GI, beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda sebelum memulai Kuvan.

Gangguan ginjal : Orang dengan gangguan ginjal belum dipelajari secara khusus dalam uji klinis. Oleh karena itu, orang dengan riwayat gejala atau kondisi yang memengaruhi kesehatan ginjalnya harus dipantau saat menerima Kuvan.

Penyakit hati : Kuvn belum dipelajari secara khusus pada orang dengan penyakit hati. Orang dengan penyakit hati harus dipantau saat menerima Kuvan, karena kerusakan hati dikaitkan dengan gangguan metabolisme Phe.

Anoreksia nervosa, bulimia nervosa : Tingkat Phe harus dipantau secara ketat pada pepple dengan anoreksia nervosa atau bulimia nervosa. Asupan diet Phe diperlukan untuk menghentikan kadar Phe darah agar tidak turun terlalu rendah.

Tingkat P yang menjadi terlalu rendah menyebabkan katabolisme dan pemecahan protein. Kuvan harus digunakan dengan hati-hati pada orang dengan gangguan makan.

Menyusui : Ada data terbatas tentang penggunaan Kuvan saat menyusui. Manfaat kesehatan dari menyusui harus dipertimbangkan seiring dengan kebutuhan orang tua akan Kuvan dan potensi efek negatif pada bayi yang disusui dari obat atau dari kondisi orang tua yang sudah ada sebelumnya.

Mengatasi Gangguan Makan

Jika Anda atau orang terkasih sedang menghadapi gangguan makan, hubungi Saluran Bantuan National Eating Disorders Association (NEDA) untuk mendapatkan dukungan di 1-800-931-2237.

Untuk sumber daya kesehatan mental lainnya, lihat National Helpline Database kami.

Apa Obat Lain Yang Berinteraksi Dengan Kuvan?

Kuvan dapat berinteraksi dengan obat tertentu lainnya.

Penyedia layanan kesehatan Anda mungkin memantau Anda lebih dekat jika Anda menggunakan salah satu obat resep berikut:

• Inbrija (levodopa) adalah obat yang digunakan untuk penyakit Parkinson. Ada laporan bahwa mengonsumsi Kuvan atau Sinemet (carbidopa/levodopa) dengan Inbrija dapat meningkatkan risiko masalah neurologis seperti kejang.
• Penghambat Phosphodiesterase tipe 5 (PDE5) adalah obat yang digunakan untuk mengobati disfungsi ereksi (DE) dan termasuk Viagra (sildenafil) dan Cialis (tadalafil). Menggunakan obat ini bersama-sama dapat menyebabkan hipotensi (tekanan darah rendah).
• Obat-obatan yang menghentikan atau memperlambat produksi folat alami tubuh Anda (bentuk alami vitamin B9), seperti Trexall (methotrexate), Donnatal (belladonna/phenobarbital), Bactrim (trimethoprim), dan asam valproat, dapat meningkatkan kadar Phe. Mengambil obat ini bersama-sama dapat membuat Kuvan kurang efektif. Mengambil salah satu obat ini dengan Kuvan mungkin mengharuskan kadar Phe Anda sering diperiksa. Jika perlu, penyedia Anda dapat meningkatkan dosis Kuvan Anda.

Obat Apa Yang Mirip?

Kuvan adalah obat yang unik. Saat ini, tidak ada obat yang disetujui FDA yang bekerja dengan cara yang persis sama dengan Kuvan.

Namun, pada tahun 2018, FDA menyetujui obat yang disebut Palynziq (pegvaliase) untuk mengurangi kadar Phe yang sangat tinggi pada orang dewasa dengan PKU.

Palynziq bekerja secara berbeda dari Kuvan. Ini diberikan sebagai suntikan di bawah kulit (subkutan) baik sekali sehari atau seminggu sekali. Ini dapat digunakan oleh orang yang mencoba Kuvan di masa lalu.

Palynziq tidak dimaksudkan untuk digunakan bersama dengan Kuvan.

Bicaralah dengan penyedia layanan kesehatan Anda jika Anda memiliki pertanyaan tentang opsi perawatan yang tersedia.

Pertanyaan yang Sering Diajukan

• Apakah saya perlu melanjutkan diet PKU saya saat mengonsumsi Kuvan?

Ya. Kuvan harus digunakan bersama dengan diet rendah Phe. Namun, jangan melakukan perubahan apa pun pada diet Anda tanpa terlebih dahulu mendiskusikannya dengan penyedia Anda.

• Apakah ada alternatif generik berbiaya lebih rendah untuk Kuvan?

Ya. Kuvan tersedia sebagai produk generik yang disebut sapropterin.

• Apakah Kuvan bekerja untuk semua orang dengan PKU?

Tidak semua orang dengan PKU akan menanggapi pengobatan dengan Kuvan. Tidak mungkin memprediksi bagaimana Anda akan merespons obat ini. Bulan pertama pengobatan Anda akan menjadi uji coba.

Selama bulan pertama, level P Anda akan sering diperiksa untuk memantau seberapa baik Kuvan bekerja. Jika kadar Phe Anda tidak diturunkan dalam waktu satu bulan sejak memulai Kuvan, penyedia layanan kesehatan Anda kemungkinan besar akan menghentikan pengobatan.

• Akankah Kuvan tetap bekerja dalam jangka panjang?

Itu harus. Dalam uji klinis Kuvan, obat tersebut terus bekerja selama studi, beberapa di antaranya lebih dari tiga tahun.

Bagaimana Saya Bisa Tetap Sehat Saat Mengambil Kuvan?

Perawatan Kuvan dapat membantu menurunkan kadar Phe pada orang dengan PKU. Ini penting karena kadar Ph yang tinggi dapat berdampak negatif pada otak.

Mengambil Kuvan seperti yang diarahkan oleh penyedia Anda dan memeriksakan kadar Phe Anda secara teratur sangat penting untuk menjalani hidup sehat dengan PKU.

Namun, mengonsumsi Kuvan saja tidak cukup—obat harus digunakan dengan diet rendah protein dan rendah Phe.

Memiliki pola makan yang terbatas memang menantang, tetapi masih banyak pilihan makanan rendah protein yang enak, bergizi, dan membuat Anda kenyang.

11 Sumber Verywell Health hanya menggunakan sumber berkualitas tinggi, termasuk studi peer-review, untuk mendukung fakta dalam artikel kami. Baca proses editorial kami untuk mempelajari lebih lanjut tentang cara kami memeriksa fakta dan menjaga agar konten kami tetap akurat, andal, dan tepercaya.

1. Administrasi Makanan dan Obat-obatan. Label Kuvan (Sapropterin dihidroklorida).
2. Aliansi PKU Nasional. Tentang PKU.
3. Perpustakaan Kedokteran Nasional, MedlinePlus. Sapropterin.
4. Mitchell JJ, Trakadis YJ, Scriver CR. Defisiensi fenilalanin hidroksilase. Genet Med . 2011;13(8):697-707. doi:10.1097/GIM.0b013e3182141b48
5. Perpustakaan Kedokteran Nasional, DailyMed. Label: Tablet sapropterin dihidroklorida.
6. Perpustakaan Kedokteran Nasional, MedlinePlus. Fenilketonuria.
7. Aliansi PKU Nasional. Kembali ke Diet: Tips & Petunjuk Manajemen Dari Orang Dewasa Dengan PKU.
8. Aliansi PKU Nasional. Bab 3: Memantau Kadar Fenilalanin Darah.
9. Referensi Digital Resep. Sapropterin dihydrochloride – ringkasan obat.
10. Qu J, Yang T, Wang E, dkk. Khasiat dan keamanan sapropterin dihydrochloride pada pasien dengan fenilketonuria: meta-analisis uji coba terkontrol secara acak. Br J Clinic Pharmacol . 2019;85(5):893-899. doi:10.1111/bcp.13886
11. Administrasi Makanan dan Obat-obatan. Label Palynziq (Pegvaliase-pqpz).

Oleh Patricia Weiser, PharmD
Patricia Weiser, PharmD, adalah apoteker berlisensi dan penulis medis lepas. Dia memiliki lebih dari 14 tahun pengalaman profesional.

Lihat Proses Editorial Kami Temui Dewan Pakar Medis Kami Bagikan Umpan Balik Apakah halaman ini membantu? Terima kasih atas umpan balik Anda! Apa tanggapan Anda? Lainnya Bermanfaat Laporkan Kesalahan