Ringkasan:
- Para peneliti telah mengembangkan pengobatan diabetes tipe 1 baru yang secara fungsional menyembuhkan seorang pasien.
- Untuk pengobatan, individu menerima infus sel yang mengajarkan pankreas untuk memproduksi insulin.
- Para ahli mengatakan hasil ini revolusioner dan menjanjikan.
Seorang pria yang hidup dengan diabetes tipe 1 parah yang merupakan bagian dari uji klinis oleh Vertex Pharmaceuticals tampaknya telah sembuh secara fungsional dari penyakit tersebut berkat pengobatan baru yang melibatkan sel punca.
Brian Shelton, 64 tahun, menerima infus sel pada bulan Juni yang “mengajari” pankreas untuk memproduksi insulin—sesuatu yang tidak dapat dilakukan oleh tubuh penderita diabetes tipe 1, menurut New York Times, yang pertama melaporkan tentang revolusioner perawatan pada bulan November.
Gambaran Umum Diabetes Tipe 1
Orang dengan diabetes tipe 1, seperti Shelton, bergantung pada insulin dan harus menyuntik diri mereka sendiri dengan suntikan insulin untuk menebus apa yang tidak dapat dibuat oleh tubuh mereka.
Data awal dari uji coba Vertex menemukan bahwa kebutuhan Shelton akan suntikan insulin menurun hingga 91% setelah dia menerima pengobatan, yang berarti bahwa tubuhnya kini mengatur sendiri kadar gula darahnya.
Hasilnya signifikan, karena Shelton telah mengalami beberapa episode hipoglikemik yang mengancam jiwa (kadar glukosa dalam darah rendah, yang juga disebut gula darah rendah). Posisi terendah ini biasa terjadi pada orang dengan diabetes tipe 1 yang parah dan dapat menimbulkan konsekuensi kesehatan yang serius atau bahkan fatal.
Antara mengurangi kebutuhan insulin dan mencegah komplikasi, mudah untuk melihat bagaimana pengobatan baru ini dapat mengubah hidup penderita diabetes tipe 1.
“Ini adalah hal yang cukup revolusioner,” kata David Thompson, MD, direktur Pusat Diabetes Rumah Sakit Umum Vancouver dan asisten profesor klinis endokrinologi di fakultas kedokteran Universitas British Columbia yang tidak terlibat dalam uji coba Vertex, kepada Verywell. “Ini adalah langkah pertama di bidang yang benar-benar baru.”
Uji coba yang berbasis di Amerika Serikat ini melibatkan 17 orang dengan diabetes tipe 1 parah dan akan berlanjut selama lima tahun.
Penyembuhan Fungsional
Perawatan berbasis sel induk dikembangkan oleh tim peneliti yang dipimpin oleh seorang ahli biologi Universitas Harvard bernama Doug Melton. Tujuannya adalah untuk menawarkan obat untuk diabetes tipe 1 — ini tidak ditujukan untuk orang dengan bentuk penyakit lain, seperti tipe 2.
Harapannya, orang dengan kondisi tersebut akan mendapatkan pengobatan dan kemudian tidak perlu lagi memberikan insulin sendiri karena tubuh mereka akan membuatnya sendiri.
Perawatan ini dianggap sebagai “penyembuhan fungsional” karena mengatasi masalah utama yang disebabkan oleh penyakit (tubuh tidak membuat insulin) daripada mengatasi penyebab yang lebih dalam (diabetes tipe 1 adalah penyakit autoimun).
Jika berhasil, pengobatan tersebut dapat membantu 1,6 juta orang Amerika yang hidup dengan diabetes tipe 1.
Apa yang Dapat Dilakukan Sel Punca
Thompson mengatakan bahwa mengobati diabetes tipe 1 dengan cara ini melibatkan membawa sel punca ke laboratorium yang kemudian “dilatih” menjadi sel beta — jenis sel yang membuat insulin dalam tubuh.
Pada penderita diabetes tipe 1, sistem kekebalan tubuh telah menyerang dan menghancurkan sel beta tubuh, artinya pankreas tidak memproduksi insulin sendiri. Oleh karena itu, kadar gula darah seseorang perlu dikontrol dengan insulin suntik.
Menurut Thompson, ada berbagai cara untuk membawa sel tersebut ke dalam tubuh pasien. Dia juga menggunakan terapi turunan sel punca untuk mengobati diabetes dalam penelitiannya sendiri dan baru-baru ini menerbitkan temuan dari studi 1/2 fase manusia.
Apa itu Stem Cell?
Tim Thompson bekerja sama dengan perusahaan bioteknologi ViaCyte yang berbasis di California untuk mengembangkan perangkat implan yang mengandung jutaan sel yang berasal dari sel punca. Implan ini ditempatkan di bawah kulit perut. Dalam studi Vertex, Shelton menerima infus sel ke dalam hatinya.
Kedua metode tersebut memiliki tujuan yang sama: membuat tubuh pasien membuat insulinnya sendiri dan secara efektif menyembuhkan mereka dari diabetes tipe 1.
Thompson mengatakan bahwa penelitiannya membuktikan prinsip ilmiah bahwa produk yang berasal dari sel punca dapat matang dan berfungsi dalam “cara fisiologis yang normal”—artinya saat seseorang makan, sel akan membuat insulin, dan saat mereka tidak makan, sel akan membuat insulin. sel akan berhenti membuat insulin.
“Itu sangat penting, jika tidak, Anda akan mendapatkan reaksi gula rendah,” kata Thompson. Setelah menetapkan bahwa langkah pertama adalah mungkin, Thompson menambahkan bahwa selanjutnya adalah membawa lebih banyak sel ke dalam tubuh untuk memberi pasien kendali yang lebih baik terhadap kadar gula darah mereka dan menghentikan kebutuhan mereka akan insulin sama sekali.
Saat ini, peserta uji coba telah mampu mengurangi jumlah insulin dengan implan ViaCyte, namun masih membutuhkan jumlah yang sedikit.
Apa yang Harus Dilakukan Selama Episode Hipoglikemik
Risiko
Perawatan berbasis sel punca saat ini sangat menjanjikan, tetapi ada beberapa risiko. Pertama, pasien harus menggunakan imunosupresan, yang dapat membuat mereka lebih rentan terhadap infeksi serius.
Setiap pasien perlu mempertimbangkan risiko dan manfaat pengobatan dengan dokter mereka. Bagi sebagian orang, itu mungkin tidak sebanding dengan risikonya.
“Seseorang yang melakukan manajemen diabetes tipe 1 mereka dengan sangat baik saat ini dan memiliki gula yang terkontrol dengan baik dan tidak ada komplikasi, mereka mungkin tidak ingin mengambil risiko tambahan itu,” kata Thompson.
Terapi sel induk juga cukup baru, dan Thompson mengatakan bahwa timnya sedang mencangkokkan sel-sel di dalam kapsul tertutup untuk pemantauan, yang berarti bahwa “jika ada tanda-tanda kerusakan yang dilakukan oleh sel-sel ini, seperti mereka tumbuh di luar kapsul. , misalnya, mereka akan sangat mudah dihapus.”
Siapa yang Bisa Mendapatkan Perawatan?
Peter Senior, MBBS, PhD, direktur di Institut Diabetes Alberta, mengatakan kepada Verywell bahwa sebagian besar perawatan berbasis sel punca telah difokuskan pada orang dengan bentuk diabetes tipe 1 yang parah karena mereka paling berisiko terhadap hasil kesehatan yang serius dan merugikan . , dan sering mengalami kadar gula darah yang berbahaya.
Menurut Senior, pasien ini memiliki “masalah dengan gula darah yang tidak menentu, tetapi itu bukan satu-satunya masalah mereka — mereka memiliki masalah mata dan ginjal dan hal-hal lain seperti itu.”
Perawatan turunan sel punca pada manusia adalah hal baru, yang berarti akan membutuhkan waktu untuk membuktikan manfaat jangka panjangnya. Namun, potensi keberhasilan jangka pendek—seperti dalam kasus Shelton—sudah terlihat.
Sel Penghasil Insulin Dapat Bertahan Lebih Lama pada Penderita Diabetes Tipe 1
Jika terapi turunan sel punca terbukti efektif dari waktu ke waktu dan peneliti dapat menemukan cara untuk memberikan perawatan tanpa memerlukan imunosupresan, Senior mengatakan bahwa kumpulan kandidat akan terbuka.
Menyembuhkan diabetes tipe 1 secara efektif sebelum penyakit berkembang dan menyebabkan komplikasi kesehatan yang serius akan membantu meningkatkan kualitas hidup pasien secara keseluruhan.
“Jika saya adalah orang tua dengan anak yang menderita diabetes tipe 1, saya menginginkan perawatan yang berarti mereka tidak perlu khawatir tentang diabetes,” kata Senior. “Tapi mungkin butuh 40 tahun bagi kami untuk dapat menunjukkan manfaat jangka panjang itu.”
Orang yang hidup dengan diabetes tipe 2 bukanlah kandidat untuk terapi berbasis sel punca. Diabetes tipe 2 berbeda dari tipe 1 dalam hal yang penting: tubuh orang dengan tipe 2 masih membuat insulin, hanya saja sel mereka menjadi peka terhadapnya.
Tidak seperti diabetes tipe 1, diabetes tipe 2 dapat dikelola (dan terkadang bahkan dibalik) dengan melakukan perubahan pola makan, olahraga, dan gaya hidup lainnya, serta menggunakan obat-obatan (seperti insulin) sesuai resep.
Memeriksa Gula Darah Anda Saat Anda Menderita Diabetes
Perawatan Diabetes Lainnya
Sampai saat ini, satu-satunya obat untuk diabetes tipe 1 adalah transplantasi pankreas atau transplantasi sel pankreas penghasil insulin (sel islet) dari donor. Senior mengatakan bahwa masalah dengan opsi ini adalah jumlah donor yang terbatas.
Risiko imunosupresan adalah faktor lain yang perlu dipertimbangkan dengan transplantasi. “Agar sel-sel itu bertahan dan tidak ditolak sebagai benda asing, kita perlu menggunakan obat anti penolakan seperti yang kita lakukan untuk jantung atau ginjal atau transplantasi lainnya,” kata Senior. Seperti terapi berbasis sel punca, imunosupresan tersebut—atau obat anti penolakan—memiliki efek samping dan risiko.
Bisakah Transplantasi Sel Islet Menyembuhkan Diabetes?
Orang dengan bentuk diabetes tipe 1 yang parah seringkali adalah orang-orang yang mungkin mempertimbangkan perawatan yang lebih ekstrim. Bahkan jika transplantasi menyembuhkan mereka dari diabetes, penyakit tersebut mungkin telah berkembang ke titik di mana mereka mengalami komplikasi kesehatan lain seperti kerusakan ginjal.
“Saya sering berkata kepada orang-orang, Anda tidak ingin melakukan transplantasi terlalu cepat—karena saya tidak tahu apakah ini akan bertahan selamanya,” kata Senior. “Tapi saya juga tidak ingin menunggu terlalu lama.”
Pandangan Jangka Panjang
Diabetes tipe 1 mengharuskan orang untuk memantau gula darahnya setiap hari dan memberikan insulin sendiri. Kewaspadaan dan manajemen yang konstan dapat menjadi tantangan bahkan bagi orang yang telah hidup dengan penyakit ini selama bertahun-tahun.
“Anda selalu memiliki risiko gula tinggi dan rendah yang tidak terduga, dan pada dasarnya Anda menghabiskan sebagian besar hidup Anda untuk mencari tahu bagaimana menyeimbangkan insulin, makanan, dan olahraga Anda,” kata Thompson.
Mendukung Orang Tercinta Dengan Diabetes Tipe 1
Bahkan dengan perawatan tercanggih yang tersedia, Thompson mengatakan bahwa pasien masih belum mendapatkan 100% “gula normal”. Perawatan tersebut memungkinkan kontrol yang lebih baik dan mengurangi komplikasi diabetes, tetapi tidak ada yang menghilangkan risikonya.
Itu sebabnya terapi berbasis sel punca menarik. Menurut Thompson, “itu menjanjikan untuk dapat membuat seseorang memiliki gula darah normal sepanjang waktu — seperti halnya orang yang tidak menderita diabetes — dan membuat semua yang ditakuti baik komplikasi jangka pendek maupun jangka panjang. sesuatu dari masa lalu.”
Sementara Senior optimis tentang potensi terapi turunan sel induk, dia mengatakan bahwa penghalang berikutnya adalah menemukan cara untuk menghilangkan kebutuhan imunosupresan—yang tetap menjadi faktor pembatas dalam pengobatan.
“Kami tidak ingin menjanjikan garis waktu atau meningkatkan harapan yang mengarah pada kekecewaan di kemudian hari, karena itu adalah hal yang kejam untuk dilakukan,” kata Senior, meskipun dia menambahkan bahwa kemajuan dalam pengobatan telah berkembang lebih jauh dari yang dia kira lima tahun. yang lalu. “Dengan kasus terbaru ini… ini benar-benar menarik.”
Dari Mana Stem Cell Berasal? 7 Sumber Verywell Health hanya menggunakan sumber berkualitas tinggi, termasuk studi peer-review, untuk mendukung fakta dalam artikel kami. Baca proses editorial kami untuk mempelajari lebih lanjut tentang cara kami memeriksa fakta dan menjaga agar konten kami tetap akurat, andal, dan tepercaya.
- Waktu New York. Obat untuk Diabetes Tipe 1? Untuk Satu Orang, Tampaknya Berhasil.
- Vertex Mengumumkan Data Hari ke-90 yang Positif untuk Pasien Pertama dalam Uji Coba Klinis Fase 1/2 yang Diberi VX-880, Terapi Turunan Sel Investigasi Baru untuk Pengobatan Diabetes Tipe 1. 18 Oktober 2021.
- The New York Times. Obat untuk Diabetes Tipe 1? Untuk Satu Orang, Tampaknya Berhasil. 27 November 2021.
- Fakta Diabetes Tipe 1.
- Ramzy A, Thompson D, Ward-Hartstonge K, dkk. Sel-sel endoderm pankreas pluripotent stem-cell-derived mensekresi glukosa-responsif C-peptida pada pasien dengan diabetes tipe 1. Sel Induk Sel . 2021;28(12):2047-2061. doi:10.1016/j.stem.2021.10.003
- Universitas British Columbia. Perawatan berbasis sel induk menghasilkan insulin pada pasien dengan diabetes tipe 1. 2 Desember 2021.
- Vertex Mengumumkan Data Hari ke-90 yang Positif untuk Pasien Pertama dalam Uji Coba Klinis Fase 1/2 yang Diberi VX-880, Terapi Turunan Sel Investigasi Baru untuk Pengobatan Diabetes Tipe 1. 18 Oktober 2021.
Oleh Laura Hensley
Laura Hensley adalah jurnalis gaya hidup pemenang penghargaan yang telah bekerja di beberapa ruang redaksi terbesar di Kanada.
Lihat Proses Editorial Kami Temui Dewan Pakar Medis Kami Bagikan Umpan Balik Apakah halaman ini membantu? Terima kasih atas umpan balik Anda! Apa tanggapan Anda? Lainnya Bermanfaat Laporkan Kesalahan